Genska terapija

Genska terapija je liječenje nasljednih, ne-nasljednih, multifaktorske bolesti,

Genska terapija ograničena je na studije u somatskim tkivima. To je zbog činjenice da svaka intervencija u spolnim i zametnim stanicama može dati potpuno nepredvidljiv rezultat.

Trenutno primijenjena tehnika je učinkovita u liječenju monogenskih i multifaktorskih bolesti (maligni tumori, određene vrste teških kardiovaskularnih, virusnih bolesti).

Oko 80% svih projekata genske terapije odnosi se na HIV infekciju i onkološke bolesti. U današnje vrijeme, studije takvih nasljednih bolesti, kao hemofilija B, Gaucherova bolest, cistična fibroza, hiperkolesterolemija.

liječenje genetske bolesti To uključuje:

middot - izolacija i reprodukcija pojedinih vrsta stanica pacijenta;

middot - uvođenje stranih gena;

middot-selekcija stanica u kojima je strani gen "ukorijenio";

middot implantata pacijenta (na primjer, transfuzijom krvi).

Genska terapija temelji se na uvođenju klonirane DNA u pacijentovo tkivo. Najučinkovitije metode su injektiranje i cjepiva protiv aerosola.

Genska terapija djeluje na dva načina:

1. Liječenje monogenih bolesti. To uključuje poremećaje u mozgu koji su povezani s bilo kakvom oštećenjem stanica koje neurotransmiteri proizvode.

2. Liječenje nasljednih bolesti. Glavni pristupi koji se koriste u ovom području su:

middot-genetičko poboljšanje imunoloških stanica;

middot- povećanje imunoreaktivnosti tumora;

middot - blok ekspresije onkogena;

middot - zaštita zdravih stanica iz kemoterapije;

middot-uvođenje tumorski supresorskih gena;

middot- proizvodnju antitumorskih tvari zdravih stanica;

middot - proizvodnja antitumorskog cjepiva;

middot-lokalna reprodukcija normalnih tkiva uz pomoć antioksidansa.

Korištenje genske terapije ima mnoge prednosti i u nekim je slučajevima jedina šansa za normalan život bolesnih ljudi. Ipak, ovo područje znanosti nije potpuno razumljivo. Postoji međunarodna zabrana testova na genitalnim i pre-implantacijskim zametnim stanicama. To je učinjeno kako bi se spriječili neželjeni genski konstrukti i mutacije.

Razvijen je i opće prihvaćen niz uvjeta pod kojima su dopušteni klinički pokusi:

1. Genet koji je prebačen na ciljne stanice trebao bi biti aktivan dulje vrijeme.

2. U stranom okruženju, gen mora ostati učinkovit.

3. Prijenos gena ne bi trebao uzrokovati negativne reakcije u tijelu.

Postoji niz pitanja koja i dalje ostaju relevantna za mnoge znanstvenike diljem svijeta:

• Hoće li znanstvenici koji rade na području genske terapije razviti punu genocorekciju koja neće predstavljati prijetnju potomstvu?

• Hoće li potreba i korisnost postupka genske terapije za određeni bračni par premašiti rizik ove intervencije za budućnost čovječanstva?

• Jesu li takvi postupci opravdani, s obzirom na to prekomjerna populacija planeta u budućnosti?

• Kako će se takvi postupci odnositi na osobu s pitanjima homeostaze biosfere i društva?

Zaključno, može se primijetiti da genetska terapija u sadašnjoj fazi čovječanstvu nudi načine liječenja najozbiljnijih bolesti koje su se nedavno smatrale neizlječivima i kobno. Istodobno, razvoj ove znanosti predstavlja nove probleme znanstvenicima, koji se moraju riješiti danas.